Estados Unidos aprovam primeiras terapias genéticas para tratar pacientes com anemia falciforme

Aprovadas pela FDA, novas terapias genéticas oferecem esperança para pacientes com anemia falciforme

A agência regulatória norte-americana Food and Drug Administration (FDA), equivalente à Anvisa, aprovou nesta sexta-feira (8) dois tratamentos inovadores para anemia falciforme: Casgevy e Lyfgenia. Essas são as primeiras terapias genéticas baseadas em células liberadas para pacientes acima de 12 anos que sofrem com essa doença.

Ambos os produtos são desenvolvidos a partir de células-tronco do próprio sangue dos pacientes, que são modificadas e reintroduzidas através de uma infusão única de dose única durante um transplante de células-tronco hematopoéticas (sangue), explicou a FDA.

O avanço científico e revolucionário

Casgevy, o primeiro tratamento aprovado pela FDA que utiliza uma nova tecnologia de edição genética conhecida como CRISPR/Cas9, representa um avanço revolucionário para o tratamento da anemia falciforme. Essa doença, que afeta o sangue, é desencadeada por erros no gene da hemoglobina, que é a proteína responsável pelo transporte de oxigênio nas hemácias.

Pessoas que sofrem de anemia falciforme produzem glóbulos vermelhos de formato incomum, semelhantes a uma foice. Essas células anormais têm uma vida útil reduzida e podem obstruir os vasos sanguíneos, resultando em dor e infecções potencialmente fatais.

De acordo com Nicole Verdun, diretora do escritório de Produtos Terapêuticos do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA: ?A doença falciforme é uma condição sanguínea rara, debilitante e potencialmente fatal. Estamos entusiasmados em avançar no campo, especialmente para indivíduos cujas vidas foram gravemente afetadas pela doença, ao aprovar hoje duas terapias genéticas baseadas em células?.

Tecnologia CRISPR/Cas9 e suas aplicações

O CRISPR/Cas9 é uma tecnologia conhecida como "tesoura genética". Ela permite que a ciência faça alterações no código genético de uma célula. Utilizando essa "tesoura", é possível cortar uma parte específica do DNA, fazendo com que a célula produza ou não determinadas proteínas.

Através do CRISPR/Cas9, os cientistas podem modificar o DNA de animais, plantas e microrganismos com uma precisão extrema. Essa tecnologia tem contribuído para o desenvolvimento de novas terapias contra o câncer e pode tornar possível a cura de doenças hereditárias.

Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna foram as vencedoras do Prêmio Nobel de Química em 2020 pelo desenvolvimento do CRISPR/Cas9.

Conclusão

A aprovação pela FDA dos tratamentos Casgevy e Lyfgenia representa um grande avanço no campo da terapia genética para a anemia falciforme. O uso do CRISPR/Cas9 na edição genética traz esperança para os pacientes com essa doença rara e debilitante. Essas novas terapias têm o potencial de melhorar significativamente a qualidade de vida e a sobrevida desses indivíduos.

Com o reconhecimento da importância das terapias genéticas, é possível que mais avanços e tratamentos inovadores sejam desenvolvidos no futuro próximo. A edição genética tem o potencial de revolucionar a medicina e proporcionar soluções para doenças graves e de difícil tratamento.

A ciência continua a evoluir, trazendo esperança para milhões de pessoas em todo o mundo que lutam contra doenças negligenciadas e debilitantes.